CRISPR-CAS9 Sisteminde Kullanılan Polimer Bazlı Transfeksiyon Ajanları

Temel Bulgular & Veri:Basitliği nedeniyle, CRISPR-Cas sisteminin insanlarda ex vivogen terapisi çalışmalarında etkili bir şekilde kullanılmaya başlanmıştır veCRISPR taşıyıcı sistemlerin önemi giderek artmaktadır.Genom düzenleme çalışmalarında dağıtım yöntemleri olarak viral ve viral olmayan sistemler kullanılmaktadır.

💡

Sonuç & Katkı:Bu derlemede, viral olmayan CRISPR dağıtım sistemlerinde kullanılan polimerik taşıyıcılarla ilgiligüncel çalışmalar hakkında bilgiler sunulmaktadır.

🔬Tür:Literatür & Derleme Çalışması

📍Kapsam:Genişletilmiş Akademik Örneklem

⚙️Değişkenler:CRISPR · Viral olmayan Transfeksiyon ajanları · Polimerik Trasnfeksiyon Ajanları

Özet

Genom düzenleme, hedef gende istenilen değişiklikleri yapmak için kullanılan bir yöntemdir. Günümüzde genom düzenleme çalışmaları için çeşitli yöntemler kullanılmaktadır; bunlar arasında en yaygın kullanılan yöntemlerden biri kümelenmiş, düzenli aralıklarla yerleştirilmiş kısa palindromik tekrarlardır (CRISPR). CRISPR ile ilişkili (Cas) genleri ve bunlara karşılık gelen CRISPR dizileri, CRISPR-Cas sistemlerini oluşturur. Basitliği nedeniyle, CRISPR-Cas sisteminin insanlarda ex vivogen terapisi çalışmalarında etkili bir şekilde kullanılmaya başlanmıştır veCRISPR taşıyıcı sistemlerin önemi giderek artmaktadır.Genom düzenleme çalışmalarında dağıtım yöntemleri olarak viral ve viral olmayan sistemler kullanılmaktadır. Nanopartiküllerin ayarlanabilir boyutları, yüzeyleri, şekilleri ve biyolojik davranışları nedeniyle gen terapisi için en umut verici araçlar olduğukanıtlanmıştır. Polimerik taşıyıcı sistem, azaltılmış immünojenisitesi ve patojenitesi nedeniyle gen aktarımı için viral olmayan ana ikame haline gelmiştir. Bu derlemede, viral olmayan CRISPR dağıtım sistemlerinde kullanılan polimerik taşıyıcılarla ilgiligüncel çalışmalar hakkında bilgiler sunulmaktadır.

Abstract

Genome editing is a method used to make desired changes in the target gene. Today, various methods are used for genome-editing studies; among them, one of the most widely used methods is the clustered, regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR). CRISPR-associated (Cas) genes and their corresponding CRISPR sequences constitute CRISPR-Cas systems. Due to its simplicity, it is likely that the CRISPR–Cas system could be used effectively in ex vivo gene therapy studies in humans. If this happens, the importance of CRISPR carrier systems will gradually increase. Viral and non-viral systems are used as delivery modalities in genome-editing studies. It has been proven that nanoparticles are the most promising tools for gene therapy due to their adjustable size, surface, shape, and biological behaviours. The polymeric carrier system has become the main non-viral substitute for gene delivery due to its reduced immunogenicity and pathogenicity. In this review, information about current studies related to polymeric carriers used in non-viral CRISPR delivery systems is presented.

Anahtar kelimeler

CRISPR Viral olmayan Transfeksiyon ajanları Polimerik Trasnfeksiyon Ajanları non-viraltransfection agent polymeric carrier system

🔖

Bu Makaleye Atıf Yap

İMAMOĞLU, R., KAPLAN, Ö., GÖK, M. K., GÖKÇE, İ. (2022). CRISPR-CAS9 Sisteminde Kullanılan Polimer Bazlı Transfeksiyon Ajanları. Türk Doğa ve Fen Dergisi, Cilt: 11 - Sayı: 1, 151–156. https://ajindex.com/articles/705734

📄 Tam Metin PDF Okuyucu

Yeni Sekmede Aç ↗

↗Yeni Sekme

📄

PDF görüntüleyici hazırlanıyor...

Kaynakça (15)

Gaj T, Gersbach CA, Barbas CF, 3rd. ZFN, TALEN, and CRISPR/Cas-based methods for genome engineering. Trends Biotechnol. 2013;31(7):397-405. Epub 2013/05/15. doi: 10.1016/j.tibtech.2013.04.004
Puchta H. Applying CRISPR/Cas for genome engineering in plants: the best is yet to come. Curr Opin Plant Biol. 2017;36:1-8. Epub 2016/12/04
Tang X, Lowder LG, Zhang T, Malzahn AA, Zheng X, Voytas DF, et al. A CRISPR-Cpf1 system for efficient genome editing and transcriptional repression in plants. Nat Plants. 2017;3:17018
Li H, Yang Y, Hong W, Huang M, Wu M, Zhao X. Applications of genome editing technology in the targeted therapy of human diseases: mechanisms, advances and prospects. Signal Transduct Target Ther. 2020;5(1):1
Doudna JA, Charpentier E. Genome editing. The new frontier of genome engineering with CRISPR-Cas9. Science. 2014;346(6213):1258096
Barrangou R, Fremaux C, Deveau H, Richards M, Boyaval P, Moineau S, et al. CRISPR provides acquired resistance against viruses in prokaryotes. Science. 2007;315(5819):1709-12
Ishino Y, Shinagawa H, Makino K, Amemura M, Nakata A. Nucleotide sequence of the iap gene, responsible for alkaline phosphatase isozyme conversion in Escherichia coli, and identification of the gene product. J Bacteriol. 1987;169(12):5429-33. Epub 1987/12/01. doi: 10.1128/jb.169.12.5429-5433.1987
Ishino Y, Krupovic M, Forterre P. History of CRISPR-Cas from Encounter with a Mysterious Repeated Sequence to Genome Editing Technology. J Bacteriol. 2018;200(7). Epub 2018/01/24
Mali P, Yang L, Esvelt KM, Aach J, Guell M, DiCarlo JE, et al. RNA-guided human genome engineering via Cas9. Science. 2013;339(6121):823-6
Makarova KS, Wolf YI, Alkhnbashi OS, Costa F, Shah SA, Saunders SJ, et al. An updated evolutionary classification of CRISPR-Cas systems. Nat Rev Microbiol. 2015;13(11):722-36
Rath D, Amlinger L, Rath A, Lundgren M. The CRISPR-Cas immune system: biology, mechanisms and applications. Biochimie. 2015;117:119-28
Liu TY, Liu JJ, Aditham AJ, Nogales E, Doudna JA. Target preference of Type III-A CRISPR-Cas complexes at the transcription bubble. Nat Commun. 2019;10(1):3001
Jinek M, Jiang F, Taylor DW, Sternberg SH, Kaya E, Ma E, et al. Structures of Cas9 endonucleases reveal RNA-mediated conformational activation. Science. 2014;343(6176):1247997
Zhang F, Wen Y, Guo X. CRISPR/Cas9 for genome editing: progress, implications and challenges. Hum Mol Genet. 2014;23(R1):R40-6
Hsu PD, Lander