Pediatrik myelodisplastik sendromlar

Sema ANAK, Nevin YALMAN, Ömer DEVECİOĞLU, Leyla AĞAOĞLU, Gündüz GEDİKOĞLU, Nazan SARPER

Abstract

Myelodysplastic syndromes (MDS) are rarely observed in children and mostly have a poor prognosis. We describe the clinical characteristics and outcome of 8 children with primary MDS (median age 7.5 ye-ars, range 1.8 - 17) followed between 1989-1996. Four patients had refractory anemia (RA), four ref-ractory anemia excess blast (RAEB) at presentation and seven of them developed acute nonlymphoid le-ukemia CANLL) within median 6 months (range 2 months - 2 years). One of the patients with RA pre-sented with hemolytic anemia and another had myelofibrosis. Out of six patients, two partial and two complete remissions were achieved after AMI chemotherapy (CT). Two of these patients underwent allo-geneic bone marrow transplantation (allo BMT) but one died with systemic fungal infection and the ot-her with early relapse. The only surviving patient in RAEB without any compatible sibling donor is un-der follow-up for 1.5 years with supportive measures and chemotherapy. Although our patients who un-derwent allo BMT were not long term survivors we still consider Allo BMT as a therapy of first choice for untreated RA, RAEB and refractory anemia with excess blast in transformation (RAEB-t) andANLL af-ter induction of complete or partial remissions as long term chemotherapy might cause severe organ to-xicities.

Özet

Çocukluk çağında nadir görülen myelodisplastik sendromlar (MDS) genellikle kötü prognoza sahiptir. 1989-1996 döneminde merkezimizde medyan yaşlan 7.5yıl olan (1.8-17yaş) 8primer MDS olgusu iz-lendi. FAB kriterlerine göre 4'ü refrakter anemi (RA), 4'ü blast artışı ile refrakter anemi (RAEB) tanısı alan olguların 7'si, median 6 ayda (2 ay-2yıl) ANLL'ye transmisyon gösterdi. RA'li olgulardan biri he-molitik anemi ile başvurmuş, diğerinde ise myelofibrozis saptanmıştır. AML kenioterapisi uygulanan 6 hastadan 2'sinde tam, 2'sinde parsiyel remisyon sağlanabilmiştir. Bu hastalardan 2'sine allojenik ke-mik iliği nakli uygulanmış, ancak biri sistemik mantar enfeksiyonuyla, diğeri erken relaps ile kaybedil-miştir. Yaşayan tek hasta, doku grubu uygun kardeşi olmadığından, RAEB olarak 1.5yıldır destekleyi-ci tedaviler ve kemoterapi ile izlenmektedir. Kemik iliği nakli yapılan iki olgumuzun da kaybedilmesi-ne karşın, kemik iliği naklini RA veRAEB'lerde tedavi edilmeden, RAEB-t veANLL'lerde indüksiyon son-rası tam ya da parsiyel remisyonda ilk tedavi seçeneği olarak görmekteyiz. Uzun süreli kemoterapiler organ toksisi(elerine neden olarak kemik iliği naklinin başarısını olumsuz yönde etkilemektedir.