Mixed chimerism following hematopoietic stem cell transplantation in pediatric thalassemia major patients: A single center experience

Pediatrik talasemi majör hastalarında hematopoetik kök hücre nakli sonrası karışık tip kimerizm-tek merkez sonuçları

Elif Ünal İNCE,Mehmet ERTEM,Talia İLERİ,Klara DALVA,Pervin TOPÇUOĞLU,Zümrüt UYSAL

Özet

Amaç: Talasemi major (TM) hastalarInda hematopoetik kök hücre transplantasyonu (HKHT) sonrasInda stabil karIşIk-tip kimerizm ile kür mümkündür fakat rejeksiyonla sonuçlanabilir. TM tanIsIyla yapIlmIş 28 HKHT karIşIk-tip kimerizm seyri, risk faktörleri ve sonuçlarInI değerlendirmek üzere retrospektif olarak gözden geçirildi. Yöntem ve Gereçler: ûzlem süresi ortanca 1669 gündü (811-3576 gün). Kimerizm alIcI-verici cinsiyet uyumuna göre FISH veya multipleks PCR yöntemiyle bakIldI. Bulgular: Primer rejeksiyon, stabil karIşIk tip kimerizm ve tam verici tip kimerizm sIrasIyla % 3.6, % 17.8 ve % 78.6 idi. 4/5 hastada % 14 kadar düşük verici kimerizmine rağmen talasemi taşIyIcIlIğI kliniği vardI. Sadece 1 hastada HKHT sonrasI 2.5 yIl sonra eritrosit ihtiyacI oldu. Sonuç: Stabil karIşIk-tip kimerizm, talasemi major hastalarInda kür sağlayabilir ve bu hastalar için rejeksiyonu önceden gösteren bir belirteç bulunana kadar hastalarIn kliniği, herhangi bir müdahale için belirleyici olmalIdIr.

Abstract

Objective: Stable mixed chimerism (MC) may result in cure for thalassemia major patients following hematopoietic stem cell transplantation (HSCT), but rejection can occur. Twenty-eight HSCTs for thalassemia major were reviewed retrospec- tively to evaluate the clinical course of MC with possible risk factors and predictors of outcome, with a median follow-up of 1669 days (811-3576 days). Materials and Methods: Chimerism was detected by fluorescence in situ hybridization (FISH) or multiplex polymerase chain reaction depending on the sex match between the donor and the recipient. Results: Primary rejection, stable MC and full donor chimerism was detected in 3.6%, 17.8% and 78.6% of patients, respectively. Clinically, 4/5 patients with stable MC had thalassemia trait with donor chimerism as low as 14%. One patient was started on pRBC transfusions at 2.5 years postHSCT. Conclusion: Stable MC can result in cure for thalassemia major patients. The clinical picture remains as the best guide for intervention until a more reliable predictor is available.