KaydedilenlerDerginizi ekleyin

Dergiler / Ege Tıp Dergisi / 2014 / Cilt: 53 - Sayı: 4

Gen tedavisinin temel ilkeleri ve son gelişmeler

The principles of gene therapy and recent advances

A. RASHNONEJAD
B. DURMAZ
F. ÖZKINAY
Sayfa
231–240
DOI
—
🏛️Bu makalenin bibliyografik verileri ve tam metin bağlantısı DergiPark üzerinden sağlanmıştır.
DergiPark Kaydı ↗
✨

Yapay Zeka Hızlı Bakış & Çıkarımlar

AI Insight
⚡ TL;DR(1 Cümlede Hızlı Çıkarım)

Bu derlemede, gen tedavisinin temel ilkeleri, tarihçesi ve günümüzdeki klinik uygulamaları son literatür verileri ışığı altında sunulmaktadır.

📌 3 Maddede Bu Makale

🎯
Amaç & Hipotez:Gen tedavisi, genel anlamda, bir hastalığı tedavi etmek ya da en azından bir hastanın klinik durumunu iyileştirmek amacıyla genetik materyalin hücrelere transferi olarak tanımlanır.
📊
Temel Bulgular & Veri:Viral olmayan vektörler, viral vektörlerden daha az verimlidir, ancak düşük immünojenite ve büyük DNA parçalarını aktarabilmeleri onların avantajları olarak bilinir.
💡
Sonuç & Katkı:Bu derlemede, gen tedavisinin temel ilkeleri, tarihçesi ve günümüzdeki klinik uygulamaları son literatür verileri ışığı altında sunulmaktadır.
🔬Tür:Literatür & Derleme Çalışması
📍Kapsam:Genişletilmiş Akademik Örneklem
⚙️Değişkenler:Alan Parametreleri

Özet

Gen tedavisi, genel anlamda, bir hastalığı tedavi etmek ya da en azından bir hastanın klinik durumunu iyileştirmek amacıyla genetik materyalin hücrelere transferi olarak tanımlanır. Gen tedavisinin temel amacı, hedef hücrelere bir vektör aracılığı ile terapötik geni transfer etmektir. Gen tedavisinde en çok kullanılan vektörler, viral vektörlerdir. Adeno-assosiye virüs, retrovirüs, adenovirüs ve herpesvirüs vektörleri en sık uygulanan viral vektörlerdendir. Viral olmayan vektörler, viral vektörlerden daha az verimlidir, ancak düşük immünojenite ve büyük DNA parçalarını aktarabilmeleri onların avantajları olarak bilinir. Gen tedavisi hem somatik hem de eşey hücrelerinde uygulanılabilir. İlk kez 1982 yılında denenmeye başlayan, bir klinik uygulama olarak kabul edilen gen tedavisi, beklenenden daha hızlı gelişme göstererek çoğu bilim insanını kendine çekmiştir. Bu alandaki gelişmeler, ilk gen tedavisi ilaçlarının üretilmesini sağlamıştır. Örnek olarak kanser tedavisinde ve lipoprotein lipaz eksikliğinin tedavisinde kullanılması onaylanan ilaçlardan söz edilebilir. Ayrıca, Leber’in konjenital amorozisi (LCA) ve hemofili hastaları için üretilmiş gen tedavisi ilaçları şu anda faz III aşamasındadır. Bu derlemede, gen tedavisinin temel ilkeleri, tarihçesi ve günümüzdeki klinik uygulamaları son literatür verileri ışığı altında sunulmaktadır.

Abstract

Gene therapy generally can be defined as the transfer of genetic material in cells with the aim of treating diseases or at least improving the patient's clinical status. The basic aim of gene therapy is to transfer the therapeutic gene into target cells using a vector. The most widely used gene therapy vectors are viral vectors, like adeno-associated virus, retrovirus, adenovirus and herpesvirus vectors. Gene therapy can be applied to both somatic and germline cells. The first gene therapy study, considered as a clinical application, was performed in 1982. Because of the extensive developments in gene therapy, it has attracted so many scientists to this field faster than expected. The advances in this field have provided the first gene therapy products, for example, approved gene therapy drugs for cancer and lipoprotein lipase deficiency treatment can be mentioned. In addition, gene therapy drugs for patients with Leber's congenital amaurosis (LCA) and hemophilia is currently in phase III study. In this review, the basic principles, history and current clinical applications of gene therapy are presented with up to date literature.

🔖

Bu Makaleye Atıf Yap

RASHNONEJAD, A., DURMAZ, B., ÖZKINAY, F. (2014). Gen tedavisinin temel ilkeleri ve son gelişmeler. Ege Tıp Dergisi, Cilt: 53 - Sayı: 4, 231–240. https://ajindex.com/articles/222745

📄 Tam Metin PDF Okuyucu

📄

PDF görüntüleyici hazırlanıyor...

Kaynakça (22)

  1. Baltimore D. Viral RNA-dependent DNA polymerase: RNA-dependent DNA polymerase in virions of RNA tumour viruses. Nature 1970;226(5252):1209-11
  2. Jackson D, Symons R, Berg P. Biochemical method for inserting new genetic information into DNA of Simian Virus 40: Circular SV40 DNA molecules containing lambda phage genes and the galactose operon of Escherichia coli. Proc Natl Acad Sci USA 1972;69(10):2904-9
  3. Lobban P, Kaiser A. Enzymatic end-to end joining of DNA molecules. J Mol Biol 1973;78(3):453-71
  4. Cohen S, Chang A, Boyer H, Helling R. Construction of biologically functional bacterial plasmids in vitro. Proc Natl Acad Sci USA 1973;70(11):3240-4
  5. Williamson B. Gene therapy. Nature 1982;298(5873):416-8
  6. Watson JD. Gene therapy: How ripe the time? Lancet 1981;317(8213):196-7
  7. Wolff JA, Lederberg J. An early history of gene transfer and therapy. Hum Gene Ther 1994;5(4):469-80
  8. Wade N. Gene therapy caught in more entanglements. Science 1981;212(4490): 21-4
  9. Blaese RM, Culver KW, Miller AD, et al. T Lymphocyte-directed gene therapy for ADA SCID: Initial trial results after 4 years. Science 1995;270(5235):475-80
  10. Haritha PN, Devi SKU, Nagaratna DP, Chaitanya PSK, Gunasekharan V. Gene therapy-a review. Int J Biopharmaceutics 2012;3(1):55-64
  11. Patil PM, Chaudhari PD, Megha S, Duragkar NJ. Review article on gene therapy. Int J Genet 2012;4(1):74-9
  12. Gaj T, Gersbach CA, Barbas III CF. ZFN, TALEN, and CRISPR/Cas-basedmethods for genome engineering. Trends Biotechnol 2013;31(7):397-405
  13. Clark DP, Pazdernik NJ. Biotechnology. 1st Edition. Academic Cell Update; 2012:477-97
  14. Smith KR. Gene therapy: The potential applicability of gene transfer technology to the human germline. Int J Med Sci 2004;1(2):76-91
  15. Nielsen TO. Human germline gene therapy. MJM 1997;3(2):126-32
  16. StrachnanT, Read AP. Human Molecular Genetics. 3rd Edition. Garland Publishing; 2004:616
  17. Fletcher JC, Anderson WF. Germ-line gene therapy: A new stage of debate. Law Med Health Care 1992;20(1-2):26-39
  18. De Wachter MA. Ethical aspects of human germ-line gene therapy. Bioethics 1993;7(2-3):166-77
  19. Berger EM, Gert BM. Genetic disorders and the ethical status of germ-line gene therapy. J Med Philos 1991;16(6):667-83
  20. Anderson WF. Human gene therapy: Why draw a line? J Med Philos 1989;14(6):681-93
  21. Li S, Huang L. Nonviral gene therapy: Promises and challenges. Gene Ther 2000;7(1):31-4
  22. Li SD, Huang L. Gene therapy progress and prospects: N