Dergiler / İstanbul Tıp Fakültesi Dergisi / 2026 / Cilt: 89 Sayı: 1

EMERGING THERAPEUTIC STRATEGIES IN CONGENITAL ADRENAL HYPERPLASIA: A COMMENT ON “LATEST ADVANCES FOR TREATING CONGENITAL ADRENAL HYPERPLASIA DUE TO 21-HYDROXYLASE DEFICIENCY”

Hatice Deniz Yücel(SAĞLIK BİLİMLERİ ÜNİVERSİTESİ, İSTANBUL PROF. DR. CEMİL TAŞÇIOĞLU ŞEHİR SAĞLIK UYGULAMA VE ARAŞTIRMA MERKEZİ, DAHİLİ TIP BİLİMLERİ BÖLÜMÜ, İÇ HASTALIKLARI ANABİLİM DALI, ENDOKRİNOLOJİ VE METABOLİZMA HASTALIKLARI BİLİM DALI)0000-0002-9030-0589
Sezin Doğan Çakır(SAĞLIK BİLİMLERİ ÜNİVERSİTESİ, İSTANBUL PROF. DR. CEMİL TAŞÇIOĞLU ŞEHİR SAĞLIK UYGULAMA VE ARAŞTIRMA MERKEZİ, DAHİLİ TIP BİLİMLERİ BÖLÜMÜ, İÇ HASTALIKLARI ANABİLİM DALI, ENDOKRİNOLOJİ VE METABOLİZMA HASTALIKLARI BİLİM DALI)0000-0001-6641-7827
Mine Adaş(SAĞLIK BİLİMLERİ ÜNİVERSİTESİ, İSTANBUL PROF. DR. CEMİL TAŞÇIOĞLU ŞEHİR SAĞLIK UYGULAMA VE ARAŞTIRMA MERKEZİ, DAHİLİ TIP BİLİMLERİ BÖLÜMÜ, İÇ HASTALIKLARI ANABİLİM DALI, ENDOKRİNOLOJİ VE METABOLİZMA HASTALIKLARI BİLİM DALI)0000-0003-3008-6581
Sayfa
95–96
Yayın Tarihi
2026-02-09
🏛️Bu makalenin bibliyografik verileri ve tam metin bağlantısı DergiPark üzerinden sağlanmıştır.
DergiPark Kaydı ↗
✨

Yapay Zeka Hızlı Bakış & Çıkarımlar

AI Insight
⚡ TL;DR(1 Cümlede Hızlı Çıkarım)

KAH tedavisinde fizyolojik kortizol salınımını taklit edebilen, uzun dönem güvenliği kanıtlanmış ve biyoteknoloji temelli yeni yaklaşımlar umut vadetmektedir.

📌 3 Maddede Bu Makale

🎯
Amaç & Hipotez:Konjenital adrenal hiperplazi (KAH), en sık 21-hidroksilaz eksikliğine bağlı olarak gelişen kompleks bir endokrin bozukluktur.
📊
Temel Bulgular & Veri:Son yıllarda, modifiye salınımlı hidrokortizon, CRF-1 ve ACTH reseptör antagonistleri gibi ilaçların yanı sıra gen tedavisi ve kök hücre temelli biyoteknolojik yöntemler de tedavi seçenekleri arasında değerlendirilmektedir.
💡
Sonuç & Katkı:KAH tedavisinde fizyolojik kortizol salınımını taklit edebilen, uzun dönem güvenliği kanıtlanmış ve biyoteknoloji temelli yeni yaklaşımlar umut vadetmektedir.
🔬Tür:Editöre Mektup
📍Kapsam:Genişletilmiş Akademik Örneklem
⚙️Değişkenler:Konjenital adrenal hiperplazi · 21-hidroksilaz eksikliği · glukokortikoid tedavisi

Özet

Konjenital adrenal hiperplazi (KAH), en sık 21-hidroksilaz eksikliğine bağlı olarak gelişen kompleks bir endokrin bozukluktur. Mevcut tedavi yaklaşımları fizyolojik kortizol salınımını tam olarak taklit edememekte ve bireyselleştirilememektedir. Son yıllarda, modifiye salınımlı hidrokortizon, CRF-1 ve ACTH reseptör antagonistleri gibi ilaçların yanı sıra gen tedavisi ve kök hücre temelli biyoteknolojik yöntemler de tedavi seçenekleri arasında değerlendirilmektedir. KAH tedavisinde fizyolojik kortizol salınımını taklit edebilen, uzun dönem güvenliği kanıtlanmış ve biyoteknoloji temelli yeni yaklaşımlar umut vadetmektedir.

Abstract

Congenital adrenal hyperplasia (CAH) is a complex endocrine disorder, most commonly caused by 21-hydroxylase deficiency. Current therapeutic approaches fail to fully mimic physiological cortisol secretion and lack sufficient individualization. In recent years, modified-release hydrocortisone, CRF-1 and ACTH receptor antagonists, as well as gene therapy and stem cell based biotechnological methods, have been evaluated as potential therapeutic options. Novel biotechnology based approaches capable of mimicking physiological cortisol secretion with proven long term safety appear promising for the management of CAH.

🔖

Bu Makaleye Atıf Yap

Yücel, H. D., Çakır, S. D., Adaş, M. (2026). EMERGING THERAPEUTIC STRATEGIES IN CONGENITAL ADRENAL HYPERPLASIA: A COMMENT ON “LATEST ADVANCES FOR TREATING CONGENITAL ADRENAL HYPERPLASIA DUE TO 21-HYDROXYLASE DEFICIENCY”. İstanbul Tıp Fakültesi Dergisi, Cilt: 89 Sayı: 1, 95–96. https://doi.org/10.26650/IUITFD.1826892

📄 Tam Metin PDF Okuyucu

📄

PDF görüntüleyici hazırlanıyor...

Kaynakça (5)

  1. Çetin E, Burak MF. Latest advances for treating congenital adrenal hyperplasia due to 21-hydroxylase deficiency. J Ist Faculty Med 2025;88(2):155-63. google scholar
  2. Prete A, Auchus RJ, Ross RJ. Clinical advances in the pharmacotherapy of congenital adrenal hyperplasia. Eur J Endocrinol 2022;186(1):R1-14. google scholar
  3. Claahsen-van der Grinten HL, Speiser PW, Ahmed SF, Arlt W, Auchus RJ, Falhammar H, et al. Congenital adrenal hyperplasia-current insights in pathophysiology, diagnostics, and management. Endocr Rev 2022;43(1):91–159. google scholar
  4. Sarafoglou K, Auchus RJ. Future directions in the management of classic congenital adrenal hyperplasia due to 21-hydroxylase deficiency. J Clin Endocrinol Metab 2025;110(Suppl 1):S74-87. google scholar
  5. Glazova O, Bastrich A, Deviatkin A, Onyanov N, Kaziakhmedova S, Shevkova L, et al. Models of congenital adrenal hyperplasia for gene therapies testing. Int J Mol Sci 2023;24(6):5365. google scholar