Fingolimod Therapy for Pediatric Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis: A Real-Life Study

Ataklı Yineleyici Multipl Sklerozlu Çocuklarda Fingolimod Tedavisi: Gerçek Yaşam Verisi

Murat KÜRTÜNCÜ, Serra SENCER, Mefküre ERAKSOY, Zuhal YAPICI, Canan DUMAN İLKİ, Tuncay GÜNDÜZ

Abstract

Objective: Clinical studies in childhood multiple sclerosis (MS) are very limited compared with adults. Although first-line injection therapies are well tolerated in this patient group, there are difficulties in the long-term treatment of patients due to the difficulty and adverse effects of injections for children. Oral therapies are better tolerated for use and adverse effects compared with injection therapies. This study aimed to evaluate the clinical features and treatment outcomes of patients aged under 18 years with relapsing-remitting MS (RRMS) who received fingolimod treatment. Materials and Methods: In this study, the clinical records of 22 patients with RRMS who received fingolimod treatment were examined. The patients were prospectively followed up between February 2015 and December 2018. The patients were evaluated in terms of relapse rate, Expanded Disability Status Scale (EDSS) scores, brain and cervical magnetic resonance imaging, and adverse effects before and after fingolimod treatment. Results: The median age of 13 (59%) female and 9 (41%) male patients was 18 (range: 10-21) years. The median fingolimod treatment duration was 2.5 (range: 1.3-3.9) years. The median age of disease onset was 13 (range: 8-17) years. Fifteen patients (68%) received a first-line treatment prior to fingolimod. The reason for switching to fingolimod was inefficacy in 33%, adverse effects in 40%, and both in %27 of patients. In 32% of patients, fingolimod was started as a first-line treatment. A total of three patients had recurrent relapses under treatment with fingolimod. The median annualized relapse rate (ARR) before fingolimod was 1.9 (range: 0.3-8.0), and the ARR with fingolimod was 0 (range: 0-2.0) (Wilcoxon’s signed-rank test; p

Özet

Amaç: Çocukluk çağı multipl sklerozunda (MS) klinik çalışmalar erişkinlere göre çok sınırlıdır. Bu hasta grubunda birinci basamak enjeksiyon tedavileri her nekadar iyi tolere edilseler de enjeksiyonun çocuklar için oluşturduğu zorluk ve yan etkiler nedeni ile hastaların uzun süreli tedavisinde zorluklar yaşanmaktadır.Enjeksiyon tedavileri ile karşılaştırıldığında oral tedaviler kullanım ve yan etki açısından genel olarak daha iyi tolere edilmektedir. Bu çalışmanın amacı, 18 yaşaltında fingolimod tedavisi almış olan ataklı-yineleyici MS’li (RRMS) hastaların klinik özelliklerini ve tedavi sonuçlarını değerlendirmektir.Gereç ve Yöntem: Bu çalışmada fingolimod tedavisi almış 22 RRMS hastasının klinik kayıtları incelendi. Hastalar Şubat 2015 ve Aralık 2018 tarihleriarasında prospektif olarak takip edildi. Hastalar fingolimod tedavisi öncesi ve sonrası atak sıklığı, Genişletilmiş Engellilik Durum Ölçeği (EDSS) skorları, kraniyalve servikal manyetik rezonans görüntülemeleri ve yan etkiler bakımından değerlendirildi.Bulgular: Çalışmaya alınan 13 (%59) kız ve 9 (%41) erkek hastanın ortanca yaşları 18 (değişim aralığı: 10-21) idi. Hastaların fingolimod tedavisi aldıklarısürenin ortancası 2,5 (değişim aralığı: 1,3-3,9) yıldı. Hastalık başlangıç yaşı ortancası 13 (değişim aralığı: 8-17) idi. On beş hasta (%68) fingolimod öncesindebirinci basamak tedavi almıştı. Daha önce tedavi almış olan hastaların %33’ünde etkisizlik, %40’ında yan etkiler, %27’sinde ise yan etki ve etkisizlik sebebiylefingolimoda geçildi. Hastaların %32’sinde fingolimod ilk basamak tedavi olarak başlandı. Fingolimod tedavisi altında toplam üç hastada tekrarlayan ataklarizlendi. Hastaların fingolimod öncesinde yıllık atak sıklığı (ARR) ortancası 1,9 (değişim aralığı: 0,3-8,0) iken fingolimod tedavisiyle ARR sıklığı 0 (değişimaralığı: 0-2,0) idi (Wilcoxon’ın işaretli sıra testi; p