How should one read “real-life data” regarding NOAC’s? “The case with rivaroxaban”

NOAK’lar için yayınlanan gerçek yaşam verilerini nasıl okumalıyız? “Rivaroksaban ile ilgili durum”

Abstract

Randomised controlled trials (RCT) are consideredas gold standart for clinical studies because of their standartprotocols, well-defined case and control groups, and their statisticalmethods for pre-defined outcomes. Real-world studies(RWS) are generally performed to evaluate and/or obtain longterm efficacy and safety data of a particular drug-interventionor application in populations who were not included in RCT forvarious resons or in real world settings such as routine healthcare systems. As RWS give the opportunity for comparisonswhich do not exist in the original protocols of RCT; currentlythey have been the choice of research method in the clinicaldrug investigations. Increasing use of non-vitamin K antagonistoral anticoagulants (NOAC) in routine clinical practice andtheir efficacy and safety data coming from RCT have been supportedby the data and evidences obtained from the real worldstudies. In this article; following a brief evaluation of advantageand limitations of RWS, some real world data and evidencesabout rivaroxaban using various study designs such as noninterventionalobservations, registries and database analysiswill be reviewed and summarized.

Özet

Randomize kontrollü çalışmalar (RKÇ) standart protokolleri, iyi tanımlanmış olgu-kontrol grupları ve önceden belirlenmiş sonlanımlar için istatistiksel yöntemleri ile klinik çalışmaların altın standardı kabul edilir. Gerçek yaşam araştırmaları (GYA); çoğunlukla belirli bir ilaç-girişim veya uygulamanın, RKÇ'da çe- şitli nedenlerle kapsanamayan olgu gruplarında veya gündelikgerçek yaşam koşullarında, uzun dönemli etkililik ve güvenlilik sonuçlarını elde etmek için yapılmaktadır. RKÇ'nın özgün protokolünde bulunmayan karşılaştırmalar yapmaya olanak verdi- ğinden GYA son yıllarda özellikle ilaç araştırmalarında sıklıkla baş vurulan araştırma yöntemi haline gelmiştir. Vitamin K dışı oral antikoagülanlar (NOAK) için gerçek yaşam araştırmalarından elde edilen kanıtlar bu ilaçların gündelik klinik pratiğinde kullanımının giderek yaygınlaştığını ve RKÇ'lardan gelen etkililik ve güvenlilik verilerinin desteklendiğini göstermektedir. Bu yazıda GYA'nın avantaj ve kısıtlılıklarına ilişkin kısa bir değerlendirme yapılıp Rivaroksaban ile girişimsel olmayan gözlemsel çalışmalar, kayıt çalışmaları ve veri tabanı analizleri gibi çeşitli yöntemlerle yapılmış olan araştırmalardan elde edilen bilgiler özetlenecektir.