Homozigot ailevi hiperkolesterolemi nin cascade filtration plazmaferezi ile başarılı tedavisi

Successful treatment of homozygous familial hypercholesterolemia using cascade filtration plasmapheresis

Fatih KARDAŞ,Aysun ÇETİN,Musa SOLMAZ,Rüksan BÜYÜKOĞLAN,LEYLAGÜL KAYNAR,Mustafa KENDİRCİ,Bülent ESER,Ali ÜNAL

Abstract

Objective: The aim of this study was to report the efficacy of low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) apheresis using a cascade filtration system in pediatric patients with homozygous familial hypercholesterolemia (FH), and to clarify the associated adverse effects and difficulties. Material and Methods: LDL-C apheresis using a cascade filtration system was performed in 3 pediatric patients with homozygous FH; in total, 120 apheresis sessions were performed. Results: Cascade filtration therapy significantly reduced the mean LDL-C values from 418 ± 62 mg/dL to 145 ± 43 mg/ dL (p= 0.011). We observed an acute mean reduction in the plasma level of total cholesterol (57.9%), LDL-C (70.8%), and high-density lipoprotein cholesterol (HDL-C) (40.7%). Treatments were well tolerated. The most frequent clinical adverse effects were hypotension in 3 sessions (2.5%), chills (1.7%) in 2 sessions, and nausea/vomiting in 3 sessions (2.5%). Conclusion: Our experience using the cascade filtration system with 3 patients included good clinical outcomes and laboratory findings, safe usage, and minor adverse effects and technical problems.

Özet

Amaç: Çalışmamızın amacı, homozigot ailevi hiperkolesterolemili çocuk hastalarda cascade filtration tekniği ile yapılan düşük dansiteli lipoprotein kolesterol (LDL-C) aferez tedavisinin etkinliğinin tespit edilmesi, işlem sırasında oluşabilecek yan etkilerin ve zorlukların ortaya konulmasıdır. Gereç ve Yöntemler: Homozigot ailevi hiperkolesterolemili 3 çocuk hastada, cascade filtration sistemi kullanılarak LDL aferezi uygulandı. Tüm hastalar için toplam 120 aferez seansı yapıldı. Bulgular: Cascade filtration tedavisi ile ortalama LDL-C seviyeleri, 418 ± 62 mg/dlden 145 ± 43 mg/dlye belirgin olarak düştü (p=0.011). Total kolesterol, LDL-kolesterol ve HDL-kolesterolün plazma seviyelerindeki akut ortalama düşüş sırasıyla, %57.9, %70.8, %40.7 olarak bulundu. Tedaviler iyi tolere edildi. Klinik olarak en sık görülen yan etkiler, 3 seansta hipotansiyon (%2,5), 2 seansta titreme/üşüme (%1,7) ve 3 seansta bulantı/kusma (%2,5) idi. Sonuç: Cascade filtration sistemi ile 3 hastamızın tedavileri sonucunda, yüz güldürücü klinik bulgular ve laboratuvar sonuçları, güvenli kullanım, yok denecek kadar az yan etki ve teknik problemler tespit edilmiştir.