AI Summary & Key Takeaways
AI InsightReal-world data from single-center cohorts remain valuable for refining therapeutic strategies and improving outcomes in pediatric MS.
📌 3 Key Takeaways
Abstract
Aim: To examine the clinical, radiological, and therapeutic characteristics of pediatric patients with multiple sclerosis (MS) at a single tertiary center. Methods: This retrospective study included 24 patients diagnosed with MS according to the 2017 revised McDonald criteria. The demographic, clinical, neurophysiological, and magnetic resonance imaging (MRI) data, as well as treatment responses and long-term outcomes, were analyzed. Results: The mean age at first clinical attack was 13.7 ± 3.4 years (range: 5.4–17.9), and the mean age at diagnosis was 13.8 ± 3.4 years (range: 5.8–18.2). The mean follow-up duration was 53.6 ± 27 months. At diagnosis, 52.2% of the patients were monosymptomatic, and sensory symptoms were most common. MRI revealed periventricular and infratentorial lesions in 54.5% of the cases each. While 31.8% of the patients remained on first-line disease-modifying therapies (DMTs), 68.2% required escalation to second-line and 18.2% to third-line treatments. A shorter duration of first-line DMT (median 6 months, p<0.05) was associated with the need for third-line therapy. Permanent neurological sequelae developed in 34.8% of the patients. Conclusion: Pediatric MS may exhibit high early disease activity and require rapid treatment escalation. Early identification of suboptimal treatment response is crucial to prevent long-term disability. Real-world data from single-center cohorts remain valuable for refining therapeutic strategies and improving outcomes in pediatric MS.
Özet
Amaç: Bu çalışma, tek bir üçüncü basamak merkezde izlenen çocukluk çağı multipl skleroz olgularının klinik, radyolojik ve tedaviye ilişkin özelliklerini tanımlamayı amaçlamıştır. Yöntem: 2017 revize McDonald kriterlerine göre multipl skleroz tanısı konulan 24 hasta retrospektif olarak değerlendirildi. Demografik, klinik, nörofizyolojik, manyetik rezonans görüntüleme (MRG) verileri ve tedavi yanıtları incelendi. Bulgular: İlk klinik atak yaşı ortalama 13.7 ± 3.4 yıl (aralık: 5.4–17.9), tanı yaşı ortalama 13.8 ± 3.4 yıl (aralık: 5.8–18.2) ve ortalama izlem süresi 53,6 ± 27 aydı. Tanı anında hastaların %52,2’si monosemptomatikti ve en sık duyu semptomlarıyla başvurdu. MRG’de en yaygın lezyon bölgeleri periventriküler ve infratentoryal alanlardı (her biri %54,5). Hastaların %31.8’i birinci basamak hastalık modifiye edici tedavilere (HMT) yanıt verirken, %68.2’i ikinci basamak ve %18.2’sı üçüncü basamak tedaviye ihtiyaç duydu. Birinci basamak HMT süresi kısa olan olgularda üçüncü basamak tedavi gereksinimi anlamlı olarak daha yüksekti (median 6 ay, p < 0.05). Kalıcı nörolojik sekel oranı %34,8 idi. Sonuç: Çocukluk çağı multipl sklerozu yüksek erken hastalık aktivitesi gösterebilir ve hızlı tedavi basamak değişimi gerektirebilir. Erken dönemde yetersiz tedavi yanıtının saptanması, uzun dönem dizabiliteyi önlemede kritik öneme sahiptir. Tek merkezli gerçek yaşam verileri, tedavi stratejilerinin geliştirilmesine ve pediatrik multipl skleroz prognozunun iyileştirilmesine katkı sağlayabilir.