Yüksek titrajda inhibitör gelişen ağır hemofili-A olgularında rekombinant faktör VIIa (Novo-Seven) kullanımı

Recombinant factor VIla (Novo-Seven) using in patients with severe hemophilia-A and high-titer inhibitors

Özet

İnhibitör gelişimi, faktör konsantreleri kullanan hemofili A hastalarında kanama ataklarının kontrolünde önemli bir sorun oluşturmaktadır. Hemofili A hastalarında inhibitor gelişme sıklığı % 18 ile % 28 arasında değişirken bu oran ağır hemofili A olgularında % 35'e kadar çıkmakladır. Ağır tipteki hemofili B'de bu oran % 1-2 olarak bildirilmektedir. Faktör infüzyonu ile kanamaların durdurulmasının mümkün olmadığı yüksek titrajlı inhibitörü olan hastalarda yakın zamanlara kadar tedavi seçenekleri protrombin kompleks konsantreleri ve domuz kaynaklı faktör VIII konsantreleri ile sınırlıydı. Son yıllarda Rekombinant Faktör VIIa, inhibitor gelişmiş hemofili A ve B tanılı hastaların kanamalarında başarıyla kullanılmaktadır. Bu yazımızda yüksek düzeyde inhibitor gelişmiş olan ağır tipte hemofili A tanılı iki olgumuzda izlenen 4 ciddi kanama epizotunun tedavisinde rekombinant faktör VIIa kullanımı ile ilgili deneyimimiz sunulmaktadır. Kanama epizotlarının hepsinde hemostaz sağlanmıştır.

Abstract

The development of inhibitors is an important problem in the prevention of bleeding episodes which occur in patients with hemophilia who are treated by factor concentrates. The incidence rate of inhibitor ranges from 18 % to 28 % in patients with hemophilia A. Factor VIII inhibitors occur in 35 % of patients with severe hemophilia A. The incidence of clinically significant high-liter inhibitors is about 1 % to 2 % for persons with severe factor IX deficiency. Until recently, the only treatment option in patients with high-liter inhibitors whose bleeding could not be prevented by factor infusion was the use of prothrombin complex concentrates and porcine factor VIII concentrates. Recently, recombinant factor Vila is being used succesfully in patients with hemophilia A and B who develop inhibitors. We here report the results of recombinant factor Vila treatment in four serious bleeding epizodes in two patients with severe hemophilia A who developed high-titer inhibitors. In all bleeding epizodes, sucessful responses were obtained.