Dergiler / Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Dergisi / 1999 / Cilt: 42 - Sayı: 1
Hemofili A ve von Willebrand hastalıklı çocuklarda subkütan desmopressin uygulaması
- Sayfa
- 47–54
- DOI
- —
Özet
Desmopressin (DDAVP) hem sağlıklı kişilerde hem de hemofili-A (HA) ve von Willebrand hastalıklı (vWD) kişilerde plazma faktör VIII, von Willebrand faktör (vWF) düzeyini artırmaktadır. HA ve vWD hastalarının kanama epizotlarında kullanılan plazma kaynaklı ürünler hem pahalı hem de viral kontaminasyon riski taşıdıkları için bu hastalarda desmopressin önemli bir tedavi seçeneğidir. Desmopressine yanıt kişisel farklılıklar gösterebileceğinden kullanılmadan önce her hastada mutlaka test edilmelidir. Bu çalışmada yaş ortalaması 10.1±4.5 yıl olan 33 HA (16'sı ağır, dokuzu orta, sekizi hafif), dokuz vWD (dördü tip 1, dörtlü tip 3, biri tip 2A) toplam 42 hastaya subkütan desmopressin testi yapıldı. HA hastalarında desmopressin enjeksiyonundan bir saat sonra FVIII: c'nin > % 20 olması, vWD'li hastalarda > % 50 olması tam yanıt, başlangıç değerinin üç katına çıkması veya FVIII:c'nin > % 5 olması parsiyel yanıt kabul edildi. Buna göre hafif HA'lı hastaların tamamı (8/8, % 100), orta HA' lıların % 66'sı (6/ 9) desmopressine olumlu yanıt verdi. Ağır HA'lıların sadece birinde parsiyel yanıt alınırken 15'inde (%94) yanıt alınmadı. Tip 3 vWD dışındaki vWD'li hastalarda desmopressine tam yanıt alındı. Desmopressine yanıt alınan grupta plazma FVlll:C düzeyinde ortalama 5.8±6.6 kat (dağılım 1-25 kat) artış saptandı. Bir hastada hafif başağrısı ve bir hastada yüzde "flushing" dışında yan etki gözlenmedi. Altı hastada (ikisi HA, dördü vWD) yedi diş çekimi tek doz subkütan desmopressin ile kanama gözlenmeksizin gerçekleştirildi. Yanıt veren hastaların küçük kanama ve cerrahilerinde (diş çekimi gibi) oldukça uygun olan desmopressin pediatrik yaş grubunda subkütan olarak, önemli yan etki olmadan uygulanabilirliği gösterildi.
Abstract
Desmopressin increases plasma levels of factor VIII (FVIII) and von Willebrand's factor (vWF) in both healthy subjects and patients with hemophilia A (HA) and von Willebrand's disease (vWD). Desmopressin is the treatment of choice because plasma-derived products used for bleeding episodes in this patient group are not only expensive but have a risk of infection transmission as well. As response to desmopressin is different, a test dose should be given before are to ensure that the patient's FVIII: C response is sufficient. In this study, 42 patients aged 10.1±4.5 years underwent subcutaneous desmopressin test. Of the patients, 33 had HA (16 severe, 9 moderate, 8 mild), and nine vWD (4 type 1, 4 type 3, 1 type 2A). An increase of FVII: C to levels >20 percent in HA patients and >50 percent in vWD patients after one-hour injection was used as criterion of responsiveness. A three-fold increase in the level of basal FVII:C or more than five percent was accepted as partial response. All patients with mild HA (8/8, 100%) and 6/9 of those with moderate HA (66%) responded to desmopressin. Only one of the severe HA patients showed partial response while 15 patients (94%) showed no response. Except for those with type 3, vWD patients gave responded. In the responsive group (HA and vWD) plasma FVII:C levels increased a mean 5.8±6.6 fold (range 1-25 fold). There were no significant adverse effects except mild headache in one patient and facial flushing in one. Seven tooth extractions were done without bleeding by single dose subcutaneous desmopressin in six patients (2 HA, 4 vWD). The results demonstrate that subcutaneous desmopressin can be safely used in pediatric patients without significant adverse effects.