Allojenik Kök Hücre Nakli Sonrası Trombosit Engrafman Yetersizliği Gelişen Hastalarda Eltrombopag Tedavisinin Etkinliği: Tek Merkez Deneyimi

The Efficacy of Eltrombopag Treatment in Patients whodeveloped Platelet Engraftment Failure after AllogeneicStem Cell Transplantation: A Single Center Experience

Özet

Amaç: Kalıcı trombositopeni, allojenik kök hücretransplantasyonunun (AKHN) yaygın komplikasyonlarındanbiridir. AKHN sonrası trombosit engrafman yetersizliğinin tedavisihala tartışmalıdır. Eltrombopag bu amaçla kullanılan ilaçlardanbiridir. Eltrombopag, FDA onaylı oral trombopoietin reseptöragonistidir. AKHN sonrası şiddetli trombositopeni nedeniylemerkezimizde eltrombopag ile tedavi edilen 12 hastanın sonuçlarınıortaya koymayı amaçladık. Yöntemler: Kök hücre nakil merkezimizde ocak 2018’den şubat2020’ye kadar 56 hastaya AKHN yapıldı. Oniki hastada AKHNsonrası kalıcı trombositopeni gelişti. Tüm hastalar eltrombopag aldı. Bulgular: AKHN sonrası inatçı trombositopeni gelişen 12 hastanınaltısında birincil trombosit engrafman yetersizliği, altısında iseikincil trombosit engrafman yetersizliği gelişti. Eltrombopag tedavisisonrası sekiz hasta (%66,7) transfüzyon bağımsızlığına ulaşılırkendört hastada (%33,3) ulaşılamadı. Eltrombopag tedavisinden sonramaksimum trombosit sayısı medyan 118.000 (aralık: 24.000- 253,000)/µL oldu. Eltrombopag başlangıcından trombosit sayısı>50.000/µL olana kadar geçen süre medyan 18 (aralık:14-112)gün idi. Eltrombopag ile medyan tedavi süresi 70 (aralık: 26-180)gün oldu. Yaşayan ve tam trombosit iyileşmesi olan tüm hastalardaeltrombopag kesildi. Sonuç: AKHN sonrası kalıcı trombositopeni, yaşamı tehditeden kanamalara yol açabileceği için tedavi edilmesi gereken birdurumdur.

Abstract

Objective: Persistent thrombocytopenia is a common complication of allogeneic stem cell transplantation (ASCT). Treatment of platelet engraftment failure after ASCT remains controversial. Drugs, such as eltrombopag, are used for this purpose. Eltrombopag is an Food and Drug Administration -approved oral thrombopoietin receptor agonist. We aim to present the results of 12 patients treated with eltrombopag in our center for severe thrombocytopenia after ASCT.Methods: From January 2018 to February 2020, a total of 56 patients underwent ASCT. Twelve patients had persistent thrombocytopenia following ASCT. All patients received eltrombopag.Results: Primary platelet engraftment failure developed in six of 12 patients who developed persistent thrombocytopenia after ASCT. Secondary platelet engraftment failure developed in six of them. After eltrombopag treatment, eight (66.7%) patients achieved transfusion independence, whereas four patients (33.3%) could not. The maximum platelet count after the eltrombopag treatment was median 118.000 (range: 24,000-253,000)/µL. The median time from the start of eltrombopag until the platelet count was >50,000/µL was 18 (range: 14-112) days. The median duration of treatment with eltrombopag was 70 (range: 26-180) days. Eltrombopag was discontinued in all patients who survived and had full platelet recovery.Conclusion: Thrombocytopenia after ASCT is a condition that should be treated as it can lead to life-threatening bleeding.