Dokuz Eylül Üniversitesi Tıp Fakültesi pediatrik endokrinoloji bilim dalında 12 yıllık dönemde uygulanan büyüme hormonu tedavisi sonuçları

Results of growth hormone treatment applied during twelve years period in Dokuz Eylül University, School of Medicine, Department of Pediatric Endocrinology

Özet

Amaç: Çalışmada Dokuz Eylül Üniversitesi Tıp Fakültesi Pediatrik Endokrinoloji Bilim Dalı'nda 1990-2002 yılları arasında büyüme hormonu (BH) tedavisi alan hastaların tamsal ve demografik özelliklerinin belirlenmesi ve tedaviye yanıtı etkileyen faktörlerin araştırılması amaçlanmıştır. Hastalar ve yöntem: Rekombinant BH tedavisi alan 77 olgu çalışmaya alındı. Dosya kayıtlarından her olgunun özgeçmişi, ebeveyn boylan, puberte evresi, tedavi süresi, tedavi öncesi ve sonrası takvim yaşı (TY), kemik yaşı (KY), oksolojik verileri ve uzama hızları belirlenerek kaydedildi. Hedef boy ile tedavi öncesi ve sonrasında TY/KY oranı, tahmini erişkin boy (TEB) standart deviasyori skoru (SDS) ve boy SDS hesaplandı. Olgular tanılarına ve puberte evrelerine göre sınıflandırılarak tedavi sonuçları karşılaştırıldı. Bulgular: Elli dokuz olgu (%76,6) izole BH eksikliği (İBHE), 8 olgu (%10,4) kombine BH eksikliği (KBHE), 7 olgu (%9,1) Turner sendromu tanısı almıştı. Geri kalan üç olgu (%3,9) intrauterin büyüme geriliği (İUBG), kronik böbrek yetmezliği (KBY) ve XY gonadal disgenezi tanısı ile BH tedavisi almıştı. Tüm hastaların ortalama tedaviye başlama yaşları 11,2 ± 2,9 yıl ve ortalama tedavi süreleri 3,8 + 2,6 yıl olarak bulundu. Tedavinin ilk yılındaki uzama hızı üçüncü yıldakinden anlamlı olarak yüksekti (fi < 0,05). Tedavi öncesi en düşük boy SDS (p < 0,05) ve tedaviyle en çok boy SDS kazanımı KBHE'li grupta bulundu (fi < 0,05). Tedavinin ilk yılında en yüksek uzama hızı yine KBHE'li grupta saptanırken (p < 0,05), ikinci yıl en düşük uzama hızı Turner Sendromu grubunda saptandı (p < 0,05). Olgular tedavi başlangıcındaki pubertal durumlarına göre değerlendirildiğinde prepubertal olguların tedavi öncesi TY/KY oranları ile (p < 0,05) tedaviyle kazanılan TEB SDS'leri (fi < 0,05) ve tedavinin üçüncü yılındaki uzama hızları diğerlerinden yüksek bulundu (fi < 0,05). Sonuç: BH tedavisiyle sağlanan boy uzama hızındaki artış, tedavinin ilk yılında daha belirgin olup, izleyen yıllarda kademeli olarak azalmaktadır. Tedaviye yanıt KBHE olan gurupta İBHE ve Turner sendromuna göre daha iyi bulunmuştur. Yaş, pubertal durum, tedavi öncesi boy SDS ve TY/KY oram BH tedavisine yanıtı belirleyen önemli faktörlerdir.

Abstract

Objective: We aimed to determine diagnostic and demographic characteristics of patients who had been treated with biosynthetic Growth Hormone (Gri) in Pediatric Endocrinology Department between 1990 and 2002, and to investigate factors affecting response to GH therapy. Patients and method: Seventy seven children treated with recombinant GH (rGH) have been studied. The past medical history; heights of parents; pubertal stage; chronological age (CA), bone age (BA) and auxological data before and after treatment; duration of therapy; height velocity (HV) and height standard deviation score (SDS) before and during the first three years of therapy have been recorded for each patient. Midparental height and Predicted Adult Height (PAH) were calculated. Patients were classified according to their diagnoses and pubertal stages and compared the results of treatment. Results: Fifty nine children (76.6%) had Isolated GH Deficiency (IGHD), 8 children (10.4%) had Multiple Pituitary Hormone Deficiency (MPHD) and 7 girls (9.1%) were diagnosed as Turner Syndrome. Remaining 3 (3.9%) children treated with rGH because of intrauterine growth retardation, chronic renal failure and XY gonadal dysgenesis. The mean age at the start of treatment was 11.2 i 2.9 year; the median duration of treatment was 3.8 ± 2.6 year. HV during the first year of therapy was found higher than third years (p < 0.05).Height SDS before the treatment was lower (p < 0.05) and gained height SDS after the treatment was significantly higher in MPHD group (p < 0.05). HV was significantly higher in MPHD patients at the first year (p < 0.05) and significantly lower in Turner group at the second year of therapy (p < 0.05). When the patients divided into two groups based on pubertal status at the start of therapy; CA/BA was found significantly higher in pre-pubertal group (p<0.05). After treatment, PAH SDS, gained PAH SDS and HV in the third year were also significantly higher in pre-pubertal group (p<0.05). " Conclusion: This study showed that increases in HV after rGH treatments are more pronounced during first year of treatment and than reduce gradually. Response to rGH treatment is better in MPHD group than patients with IGHD and Turner Syndrome. Age, pubertal status, height SDS and CA/BA at the start of treatment seems to be important predictors of response to rGH therapy.